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Se aprueba en Europa un tratamiento para corregir errores en el código genético de una persona.

Se trata de una terapia genética para una rara enfermedad que provoca que la persona no sea capaz de digerir grasas apropiadamente. Los productores afirman que el medicamento estará disponible el próximo año.

La terapia genética tiene una premisa simple: si existe un problema en parte del código genético de un paciente se cambia el código. Sin embargo, este campo de investigación ha tenido muchos problemas. Algunos pacientes han desarrollado leucemia y en un ensayo en Estados Unidos un adolescente murió. En Europa y Estados Unidos, las terapias sólo se han usado en laboratorios de investigación.

Glybera, es el nombre del medicamento aprobado. Se usará para tratar la deficiencia de lipoproteinlipasa. Este trastorno hace que la grasa se acumule en la sangre lo que conduce a dolor abdominal, una inflamación potencialmente letal del páncreas (pancreatitis) y a una muerte temprana por obstrucción de venas y arterias. La única forma de controlar el trastorno es con una dieta muy baja en grasas. Una persona de cada millón tiene copias defectuosas de un gen que es esencial para la descomposición de grasas. La aprobación final de Glybera por parte de la Comisión Europea marca un gran paso para lograr que las terapias genéticas estén disponibles no sólo para la deficiencia de lipoproteinlipasa, sino también para un número amplio de enfermedades que han aquejado a la humanidad desde sus orígenes.

La terapia, desarrollada por UniQure, utiliza un virus que infecta las células musculares con una copia funcional del gen. La Agencia Europea de Medicamentos recomendó a principios de 2012 que la terapia esté disponible para los pacientes más gravemente enfermos. La compañía afirmó que solicitará una aprobación de regulación en Estados Unidos y Canadá. 

Compilado por el equipo de Barinas.net.ve
El Hogar Virtual de la Familia de Barinas

Referencia

http://www.bbc.co.uk/mundo/noticias/2012/11/121102_terapia_genica_europa_men.shtml

http://www.bbc.co.uk/mundo/noticias/2011/10/111013_terapia_genica_celulas_madre_men.shtml

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